Révolution génétique prometteuse.. une seule injection pour réduire durablement le cholestérol

Une étude récente publiée dans la revue New England Journal of Medicine a révélé le succès d’un traitement expérimental fondé sur la technologie de l’édition génétique permettant de réduire de manière significative, et potentiellement durable, les niveaux de mauvais cholestérol dans l’organisme après une seule injection. Les chercheurs espèrent que cette avancée scientifique contribuera à prévenir à grande échelle les maladies cardiovasculaires, des pathologies fréquentes responsables d’environ 800 000 décès par an aux États-Unis, contrairement aux thérapies géniques traditionnelles qui se concentrent généralement sur les maladies rares.

L’étude repose sur une analyse intermédiaire menée auprès de 35 patients dans le cadre d’un essai clinique plus vaste visant jusqu’à 85 participants, tous atteints de maladies cardiaques ou présentant un taux élevé héréditaire de mauvais cholestérol. Selon les résultats relayés par le journal The New York Times, une seule injection expérimentale a permis de réduire les niveaux de cholestérol jusqu’à 62 %, avec un maintien de cette baisse notable observé chez un sous-groupe de patients suivis pendant 18 mois.

Le mécanisme de ce traitement innovant repose sur l’administration d’une injection contenant un système d’édition génétique, comparable à une « mini-usine moléculaire », enveloppé dans une couche lipidique protectrice. Ces microparticules circulent directement dans le sang jusqu’au foie, où les cellules les absorbent avant de retirer leur enveloppe lipidique afin d’activer leur action thérapeutique à l’intérieur de l’organe ciblé.